全球临床试验与药品状态

Cingulate Inc.于2026年6月1日收到FDA针对CTx-1301 NDA的完整回应函（CRL），其中要求补充化学、制造和控制（CMC）相关信息，但未提出临床安全性或有效性方面的担忧。公司已基本完成解决CMC要求的制造工作，预计将于2026年12月至2027年1月之间重新提交NDA，并计划在获得批准后于2027年第三季度启动商业化。

NantWorks 行使其持有的 17,699,115 股普通股认购权证，行权价每股 0.22 美元，为公司带来约 390 万美元毛收入。该事项属于既有权证行使产生的融资性收益，不涉及临床试验、监管决定或管线进展。

公司于2026年11月10日通过8-K Item 7.01提交更新版投资者演示材料，属Regulation FD披露。摘录未涉及临床试验、监管决定、研发进展或融资等高信号事项。

公司发布截至2026年9月30日季度的财务业绩新闻稿，并提交相关附件。该8-K仅涉及经营业绩披露（Item 2.02）及Reg FD披露（Item 7.01）。摘录中未提及临床试验、获批、管线或并购等高信号事项。

Mirum Pharmaceuticals于2026年11月10日宣布，评价brelovitug治疗慢性丁型肝炎病毒感染的III期AZURE-4研究在第24周达到主要终点，该研究是构成美国注册申报package的两项III期研究中的第二项。300mg每周一次组59%、900mg每四周一次组44%的患者达到病毒学应答联合ALT正常化的复合终点，而延迟治疗组为0%。公司还在AASLD肝脏会议上公布了长期数据显示更深的病毒抑制及肝功能改善。

Autolus Therapeutics 于2026年11月10日发布截至2026年9月30日的季度财务业绩，并提供公司最新动态，同时披露更新的公司演示材料。摘录中未涉及临床试验结果读出、监管决定、合作或并购等高信号事项。

Hims & Hers 表示将向客户提供部分未获 FDA 批准的肽类，包括 TB-500、BPC-157、sermorelin 和 glutathione。公司网站注明这些肽类未获 FDA 批准，且未经监管机构评估安全性、有效性或质量。

PepGen表示，其针对肌强直性营养不良1型（DM1）的实验性药物在六名患者、12周治疗的一项关键指标上显示出迄今最积极的早期数据。Dyne Therapeutics接近完成一项DM1药物关键性试验；Novartis披露其在收购Avidity Biosciences后获得的一款DM1药物在3期试验中未能改善肌肉控制的关键指标。

Natera 宣布与 Incyte 达成临床合作协议，开展一项针对结直肠癌（CRC）的 II 期研究。该研究将评估 Incyte 的 investigational bispecific immunotherapy INCA33890，用于已完成手术和辅助化疗（ACT）的 2/3 期 CRC 患者，并将 Signatera 作为主要和次要终点纳入研究。

C2N Diagnostics 与 LSI Medience 宣布建立战略合作伙伴关系，旨在推动 PrecivityAD2® 在日本的监管审批与商业化，此前该检测已获美国 FDA 许可。合作结合 C2N 在高分辨质谱和阿尔茨海默病诊断方面的专长，以及 LSI Medience 在日本的临床实验室、监管和商业能力。

Scholar Rock 公布截至 2026 年 9 月 30 日的第三季度财务业绩，并更新近期公司进展。原文提及第三季度包括 FDA 批准及美国上市事项，但材料未提供具体药品名称、适应症、财务数字及其他业务细节。

FDA批准Promega OncoMate® MSI Dx分析系统作为KEYTRUDA®（pembrolizumab）在MSI-High实体瘤中的伴随诊断。

PepGen 发布企业公告，称其 FREEDOM2-DM1 10 mg/kg 剂量在二期研究中取得阳性结果，并报告了最高的剪接校正及多项功能指标改善。

Liquidia Corporation于2026年11月10日发布截至2026年9月30日的季度财务业绩新闻稿，并更新用于医疗会议和投资者交流的公司演示材料。摘录中未提及临床试验结果、获批、合作或并购等研发进展关键词，也未涉及暂停、召回等风险事件。

City Therapeutics于2026年11月10日发布公告，宣布其治疗Stargardt病的CITY-RBP4项目的1期临床试验完成首例受试者给药。这标志着该管线正式进入临床开发阶段，属于重大研发进展。该消息通过8-K第7.01条以新闻稿形式披露。

Scholar Rock子公司与BioNTech US签订资产购买协议，以2.05亿美元现金出售其因ISEMBYLD™（apitegromab-mstn）BLA获FDA批准而获得的罕见儿科疾病优先审评券。该PRV于2026年9月11日由FDA授予。交易尚需满足惯例交割条件，包括HSR反垄断等待期届满。

先声药业（02096.HK）于2026年11月10日发布公告，披露其药物SIM0725（CD122）获得国家药品监督管理局（NMPA）签发的药物临床试验批准通知书。公告正文未披露具体适应症、试验阶段及临床数据。

Alzheon 宣布其口服 Valiltramiprosate（ALZ-801）的第二项三期试验 ORION-E4 启动，旨在确认在 APOLLOE4 试验 MCI 亚组中观察到的临床获益。公司同时表示将在 11 月 16 日至 19 日于波士顿举行的 CTAD 2026 会议上展示其口服抗淀粉样蛋白聚集抑制剂组合的扩展。

Lipocine于2026年11月10日宣布，其用于治疗产后抑郁症的LPCN 1154的3期BLOOM研究已完成首例患者给药。该研究是公司管线推进的重要临床开发里程碑。

Lantheus Holdings于2026年11月8日与PharmaLogic Holdings达成最终协议，将出售其合同开发与生产组织(CDMO)业务及新泽西州Springfield生产设施。交易尚需满足常规交割条件，公司将在交割后向PharmaLogic提供过渡服务。双方还将签署长期供应协议，由PharmaLogic旗下Agilera为Lantheus生产镥[177Lu]_dotatate。